近日，美国食品药物管理局（FDA）已授予BlueRock Therapeutics公司用于治疗帕金森病的试验性细胞疗法bemdaneprocel（BRT-DA01）再生医学先进疗法（RMAT）资格。

Bemdaneprocel据称是美国临床最先进的帕金森病细胞疗法，这种治疗方法是为了替代疾病过程中丢失的产生多巴胺的神经元。这是在多地点、多中心、非随机、开放标签、非对照研究中进行的评估。

该试验涉及12名被诊断为帕金森病的受试者，他们接受了手术，将bemdaneprocel细胞移植到双侧连合后壳核中，随后进行为期一年的免疫抑制治疗。

2024年3月公布的试验数据表明，bemdaneprocel耐受性良好，并且在治疗后18个月内没有出现重大安全问题。

此外，在12个月停止免疫抑制治疗后观察到F-DOPA PET成像信号的增加，表明移植的细胞存活并在大脑中植入。

RMAT认证由FDA生物制品评估与研究中心 (CBER) 管理。该认证专门针对研究性再生疗法，包括细胞疗法，旨在治疗、改变、逆转或治愈严重疾病。

获得RMAT地位的疗法可受益于快速开发审查和开发规划指导。

BlueRock Therapeutics总裁兼首席执行官Seth Ettenberg表示：“我们对 bemdaneprocel 第一阶段临床试验的积极数据感到非常兴奋，并相信它具有巨大潜力，帮助帕金森病患者恢复因疾病而失去的功能。

“现在有了RMAT认证，我们期待与FDA密切合作，为该项目的II期临床研究做好准备。”   

帕金森病是由多巴胺神经元的损失引起的，多巴胺神经元是大脑中负责产生化学信使多巴胺的神经细胞，而多巴胺对运动控制至关重要。这些神经元的损失会导致疾病的运动症状，例如震颤、肌肉僵硬和动作迟缓。 

标准治疗方法包括左旋多巴及其衍生物，它们为大脑提供产生多巴胺的原料。虽然这些疗法可以有效控制症状，但其疗效会随着时间的推移而降低，导致停药期。 

Bemdaneprocel旨在将来自人类诱导多能干细胞衍生的多巴胺能神经元重新植入患者大脑。这些多巴胺能神经元前体通过手术移植到壳核中，壳核是大脑中负责运动控制的区域，它们有可能重建神经网络并缓解疾病症状。

帕金森病从被发现以来，其相关研究已经走过了近200年历程。通过近30年的研究证实干细胞移植治疗帕金森病的方法是可行的。从胚胎干细胞到诱导多能干细胞、间充质干细胞，科学家们正在尝试多种途径来提高帕金森患者的生活质量，随着干细胞技术的不断发展和优化，为实现治疗帕金森病提供了希望。