美国时间6月28日，CellTrans公司的细胞治疗药物Lantidra获美国食品药物监督管理局（FDA）批准上市，这是首个供体来源的胰岛细胞制成的同种异体（供体）胰岛细胞疗法，用于治疗Ⅰ型糖尿病。

△ FDA 批准首个Ⅰ型糖尿病细胞疗法

值得一提的是，Lantidra是FDA批准的首款从逝去供体获得的胰腺细胞生成的同种异体胰岛细胞疗法，具体适应症为：用于治疗即使接受强力糖尿病治疗和教育，仍然由于严重低血糖的反复发作，无法达到目标糖化血红蛋白水平的Ⅰ型糖尿病成人患者。

Ⅰ型糖尿病(T1D)是一种慢性自身免疫性疾病，其发病机制为免疫系统错误地攻击胰岛β细胞，导致胰岛素分泌缺失，从而引起血糖水平持续升高。长期以来，胰岛素替代疗法是大多数患者的唯一治疗方法，患者需终生、每日进行外源胰岛素注射，并防止低血糖发生，而长期进行胰岛素治疗也会使机体出现其他的并发症。

此外，Ⅰ型糖尿病患者还需要每天进行几次血糖检查，以指导其糖尿病的管理。有些患者在使用胰岛素时很难在预防高血糖的同时防止低血糖的发生，患者可能无法觉察到自己的血糖正在下降，因此没有机会自我治疗，防止血糖的进一步下降，这使选择胰岛素用药剂量更为困难。

“严重的低血糖是一种危险的情况，它可能导致意识丧失或癫痫发作造成的伤害，”FDA生物制剂评估和研究中心主任彼得·马克斯博士说。Lantidra的批准是有史以来首个治疗1型糖尿病患者的细胞疗法，为Ⅰ型糖尿病和反复严重低血糖的患者提供了一种全新的治疗方案，以帮助达到目标血糖水平。”

Lantidra细胞疗法的作用机制主要是由输注的同种异体β细胞产生足够的胰岛素起作用，这样一来，Ⅰ型糖尿病患者就不再需要依赖注射胰岛素控制体内的血糖水平。Lantidra作为首个从静脉到肝门静脉输注的细胞制剂，根据患者对初始剂量的反应，可以进行额外的Lantidra输注。

两项非随机、单组研究评估了这款细胞疗法的安全性和有效性。共有30名Ⅰ型糖尿病和低血糖无意识的患者参与，他们接受了至少一次输注和最多三次输出。结果显示，其中的21名患者在接受治疗后1年以上不需要服用胰岛素，11名患者在接受治疗后1~5年不需要胰岛素，10名患者5年以上不需要胰岛素。

而至于安全性，观察到最常见的不良反应包括恶心、疲乏、贫血、腹泻和腹痛。大多数受试者发生了至少1起与肝门静脉输注Lantidra流程和使用维持胰岛细胞活力所需的免疫抑制药物相关的严重不良反应。一些严重不良反应需要停用免疫抑制药物，从而导致胰岛细胞功能丧失。在评估Lantidra对每例患者的获益和风险时，应考虑这些不良事件。

除了Lantidra可以产生胰岛素的胰岛细胞疗法之外，可持续人类干细胞来源的，或是能进行细胞移植的细胞疗法也在成为治疗糖尿病及其并发症的新希望。

在Lantidra细胞疗法获批的同时，2023年6月23日，老牌生物科技巨头福泰制药 Vertex Pharmaceuticals 的干细胞疗法VX-880治疗I型糖尿病的1/2期临床数据也迎来了最新数据——6名接受了VX-880的治疗的1型糖尿病患者，均在不同程度上恢复了胰岛素分泌，血糖控制得到改善。

△ 新型干细胞来源的胰岛细胞疗法继续显示出使1型糖尿病患者摆脱胰岛素依赖的前景 

这项研究主要针对低血糖意识受损和严重低血糖的成人T1D患者，所有6名接受VX-880治疗的患者在治疗前一年都有无法检测到的胰岛素分泌和复发性严重低血糖事件的病史。在接受VX-880干细胞治疗后，所有患者在90天后的评估期内均表现出胰岛素分泌恢复、血糖控制改善、外源性胰岛素使用减少或消除，并且完全没有严重的低血糖事件。

这证明了干细胞衍生的胰岛细胞疗法作为T1D患者未来治疗选择的潜力，标志着一个新的细胞治疗时代的到来，可能会消除对外源性胰岛素的需求，以实现血糖的控制。

总体而言，Lantidra的获批上市与干细胞不断惊艳的数据让糖尿病进入到一个崭新的细胞治疗时代，无论Lantidra的同种异体胰岛细胞疗法，还是干细胞来源胰岛细胞疗法，都在推动着糖尿病治疗的细胞疗法走向成熟，相信未来随着基础研究的进一步深入以及临床研究的不断开展，干细胞有望成为糖尿病治疗的利剑。